Skip to main content

Opdatering på Celiac Drug designet til at støtte glutenfri diæt

Forsker Jennifer Sealey-Voysksner: Fremadrettet med ny prøve og forudsigende rolle for symptomkontrol.

Resultaterne af en fase 2-undersøgelse for cøliaki-lægemidlet, latiglutenase, en kombination af enzymer, der nedbryder gluten for at stimulere helbredelsen af ​​skader i tyndtarmen, har vist sig at være skuffende.

I retssagen modtog et sæt patienter lægemidlet, der oprindeligt blev kaldt ALV003, mens et andet sæt fik en placebo. Begge grupper forblev på en glutenfri diæt. Dr. Joseph Murray, hovedforfatteren af ​​forskningen beskriver, hvad der skete: "I princippet forbedrede alle."

"Hver dag fik patienterne lægemidler til at tage, og hver nat måtte de udfylde et spørgeskema, som måske har gjort dem mere bevidste om deres tilstand," sagde Murray, en gastroenterolog ved Mayo Clinic i Minnesota.

Han tillægger manglen på en "Hawthorne Effect", hvor emnerne i en undersøgelse ændrer deres adfærd, fordi de er opmærksomme på, at de overholdes. "Det primære endepunkt for vores undersøgelse - at vise gennem biopsier, at der er helbredelse - blev ikke opfyldt."

Investorer faldt væk, efter at resultaterne af undersøgelsen blev offentliggjort. Men nu har ImmunogenX, det firma, der købte stoffet sidste år, foretaget en "post-hoc" -reanalyse af dataene, som blev præsenteret på mødet i Digestive Disease Week i maj. Undersøgelsen var blevet offentliggjort i marts 2017 udgave af Gastroenterology.

Analysen indikerer, at mens latiglutenase ikke kan helbrede skader, kan det hjælpe med at lindre symptomerne hos en gruppe cøliaki patienter, der følger en glutenfri diæt, men stadig oplever ubehag og smerte. Lægemidlet ville være et supplement til den glutenfri diæt, ikke en erstatning.

"Hvis det oprindelige forsøg havde handlet om at reducere symptomer, ville det have været en succes" sagde jennifer sealey-voyksner, chef videnskabsminister ved immunogenx.

Det næste trin for ImmunogenX er at holde en mindre, kortere prøve med et mere raffineret mål. "Vi vende det primære endepunkt på dette næste forsøg, fordi det på nuværende tidspunkt er den bedste måde at få terapien til at markedsføre," siger Sealey-Voyksner. "Dataene er allerede der, vi skal bare vise det."