Skip to main content

Håb forbliver til Viaskin Peanut Patch

Viaskin patch: eksponering for jordnødder er gradvis.

Fremtiden for behandling af jordnøddeplaster immunterapi er usikker, efter at et fase 3 forsøg ikke opfyldte sit vigtigste statistiske mål.

DBV Technologies, det franske selskab, der udviklede Viaskin Peanut patch, meddelte i oktober, at mens 35,3 procent af patienterne reagerede på immunterapibehandling efter et år, opfyldte forskellen mellem behandlingsarmen og placebo armen af ​​undersøgelsen ikke en statistisk måle, som blev fastlagt af FDA.

Resultatet er en skuffelse over for allergifællesskabet, som har ventet ængsteligt på en FDA-godkendt behandling for peanutallergi. Men DBV siger, at det stadig planlægger at søge godkendelse hos det føderale agentur for sin teknologi, der tillader, at små mængder jordnøddeprotein absorberes gennem huden for at fremme desensibilisering.

"Der var kontakt mellem FDA og DBV, når resultatet var kendt, og FDA gav opmuntring til at fortsætte som planlagt," siger Dr. Todd Green, vicepræsident for medicinsk anliggender hos DBV. "Der er præcedens med andre lægemidler, der bliver godkendt til andre situationer, hvor de ikke ramte dette nummer, men var tætte, og stofferne blev stadig fundet sikre og effektive."

Investorer er dog mindre sikre. DBV-aktier faldt kraftigt den dag, resultaterne blev annonceret, mens Aimmune Therapeutics betragtede en konkurrent fordi det udvikler et oralt immunterapiprodukt til godkendelse hos FDA, så aktiekursen stiger. "Mens selskabet har angivet forventninger til at fortsætte med deres planlagte ansøgning om biologisk licensansøgning, udgør fejlen i denne retssag et stort tilbageslag og kan påvirke, om FDA er villig til at acceptere arkiveringen," skrev en finansanalytiker.

Dr. David Fleischer: statistikker fortæller ikke hele historien.

Dr. David Fleischer, hovedforsker for fase 3-studien, kaldte PEPITES, siger, at den statistiske analyse ikke fortæller hele historien. Han peger på 35 procent af patienterne gjorde reagere på behandlingen efter 12 måneder og tolererer et gennemsnit på 900 mg (eller ca. tre jordnødder) som bevis for, at terapien virker. Dataene viser også, som tidligere undersøgelser, at behandlingen er sikker.

De 35 procent er også en smule vildledende. Mens den placebokontrollerede del af undersøgelsen kun er et år, har tidligere undersøgelser vist, at lappen er mere effektiv, jo længere er den slidt. Resultater fra et fase 2-studie, først udgivet i udgivelse i marts og for nylig offentliggjort i Journal of the American Medical Association viste, at 83 procent af børn i alderen 6 til 11 var i stand til at tolerere 10 gange mængden af ​​jordnødde efter tre år på lappen.

"Vi har brug for mere end oral immunterapi," siger Fleischer, som er lektor i pædiatri og allergi ved University of Colorado. "Du er nødt til at afbalancere hvad der skal fungere bedst for hvilken patient."

Tidligere undersøgelser af Viaskin samt undersøgelser på oral immunterapi, har vist, at jo yngre patienten er på tidspunktet for behandlingen, desto bedre. Fleischer siger, at FDA krævede et vist antal 4- og 5-årige for at blive inkluderet i denne undersøgelse, og resultaterne for disse patienter vil blive undersøgt nøje.

En anden fase 3 undersøgelse hos børn endnu yngre i alderen 1 til 3 år er undervejs, ligesom et fase 3 studie ser på brug af Viaskin Peanut i klinisk praksis snarere end et dobbeltblind forsøg.

Dr. Robert Wood, chef for allergi og immunologi hos Johns Hopkins Children's Center, en af ​​PEPITES-undersøgelsesstederne, er forsigtigt optimistisk Viaskin vil vinde FDA-godkendelse. "Mens jeg håbede på at se mere afgørende resultater, tror jeg stadig, at denne behandling vil vise sig at være umagen værd som yderligere studier fremskridt, "siger han.

Fleischer foreslår, at folk bliver indstillet til mere information. "Vi har lige fået det fulde datasæt. Vi analyserer det og begynder at skrive og indsende de endelige resultater til en journal. "